Az Elocta új bevezetése

Az Elocta minden korosztály számára alkalmas, és intervenciós terápiára szolgál. Az antihemorrhagiás gyógyszert olyan orvosoknak kell felírniuk, akik rendelkeznek tapasztalattal az A-hemofília kezelésében.

Az infúzió után a hemofília A betegek kevésbé hajlamosak a vérzésre a mindennapi életben. Az Elocta műtét előtt is beadható a vérzés kockázatának minimalizálása vagy a vérzés jobb kontrollja érdekében.

Az Elocta az első rekombináns gyógyszer a VIII-as véralvadási faktor-terápiában, amelynek a felezési ideje meghosszabbodott a szervezetben. Az igény szerinti alkalmazás és a profilaktikus beadás időben és mindenekelőtt tartós védelmet nyújt az A-hemofília vérzésével szemben.

Hogyan működik az Elocta

Az Elocta helyettesítő terápiaként alkalmazható a VIII-as faktor plazma szintjének átmeneti növelésére a véralvadási kaszkádban. Az antihemophilia faktor egy VIII. Faktor molekulából áll, amelyet a funkcionális B domén rövidít meg, és amely kovalensen kapcsolódik a humán G1 immunglobulin Fc doménjéhez. Ez a fúzió hosszabb retenciós időt tesz lehetővé a szervezetben.

A doménnel az IgG1 dokkol a membránhoz kötött újszülött Fc receptorához. Ez az egész életen át expresszált receptor megvédi az immunglobulinokat és az alfa efmoroktokogot a lizoszomális lebomlástól.

Elocta adagolása

Az Elocta por formájában kerül forgalomba, amely 250 NE, 500 NE, 750 NE, 1000 NE, 1500 NE, 2000 NE és 3000 NE injekciós oldatot tartalmaz. Feloldás után az oldatot intravénásán injektálják néhány perc alatt (de legfeljebb tíz perc alatt). Hosszú távú profilaxis céljából a gyártó 3–5 naponta 50 NE / testtömeg-kilogramm adagot javasol. Ez a dózis azonban túlléphető vagy alulvágható, egyedileg beállítva. Különösen a fiatal betegek részesülhetnek a rövidebb adagolási intervallumokban és a magasabb dózisokban.

Tanulmányok és háttérismeretek

Az alfa efmoroktokog biztonságosságát, hatékonyságát és farmakokinetikáját két multinacionális, nyílt, III. Fázisú vizsgálatban vizsgálták. 165, korábban 12 és 65 év közötti, korábban kezelt beteg vett részt az első vizsgálatban. A második vizsgálat 71 korábban kezelt, súlyos A-hemofíliában szenvedő, tizenkét évnél fiatalabb gyermeket vett fel.

Az első vizsgálatban az Elocta testreszabását, szükség szerint vagy hetente adták be. A második gyermekgyógyászati ​​vizsgálatban a profilaktikus dózist mindig egyenként adták be. Az I. vizsgálatban fix injekciós ütemezés nélküli betegek átlagosan 3,51, a II. Vizsgálat gyermekei 3,49 naponta igényeltek dózist.

Az A hemofília egy ritka genetikai rendellenesség, amelyben a vér alvadási képessége a VIII-as faktor hiánya vagy csökkenése miatt romlik. Az ebben a krónikus betegségben szenvedő betegek ismételt vérzéses epizódokat tapasztalnak, amelyek némelyike ​​életveszélyes, fájdalommal és visszafordíthatatlan ízületi károsodással kombinálva. A Hemofília Világszövetség adatai szerint világszerte körülbelül 140 000 embernek van hemofíliája.

!-- GDPR -->